Terapia me gjene zvogëlon shkallën e përkeqësimit neurologjik te fëmijët
Terapia me gjene e cila e zëvendëson gjenin CLN2, i cili shkakton sëmundjen neurodegjenerative që është fatale për fëmijët e moshave ndërmjet 8 dhe 12 vjet, ka qenë në gjendje të ngadalësojë dukshëm shkallën e përkeqësimit neurologjik te fëmijët e trajtuar.
Burimi: Mary Ann Liebert, Inc./Genetic Engineering News
LINCL (Late Infantile Neuronal Ceroid Lipofuscinosis) është një çrregullim gjenetik autosomal recesiv, i cili shkakton degjenerimin e sistemit nervor qendror. Është një formë e sëmundjes Batten, një sëmundje e depozitimit të lizozomeve, në të cilën një material i ngjashëm me lipofuscinën nuk zbërthehet por akumulohet në neurone, duke shkaktuar çrregullim kognitiv, humbje të shikimit, pareza, dhe dëmtim progresiv të funksionit motorik.
Një studim i realizuar nga Kolegji i Mjekësisë Cornell, në New York, ka analizuar dhjetë fëmijë me LINCL të cilat i janë nënshtruar terapisë me gjene për ta zëvendësuar gjenin në defekt, CLN2, nëpërmjet administrimit të gjenit human i cili ka qenë i pranishëm në një adeno-virus (AAV). Autorët kanë raportuar se pas 18 muajsh ordinimi të kësaj terapie, shkalla e progresit të sëmundjes është zvogëluar në mënyrë të dukshme te fëmijët e trajtuar në krahasim me ata të cilët nuk janë trajtuar. Në bazën e këtyre studimeve, autorët kanë propozuar se janë të nevojshëm studimet shtesë të cilat do ta vlerësojnë sigurinë dhe efikasitetin e AAV-gjenit ndërmjetës për trajtimin e LINCL.
Edhe pse trajtimi është shoqëruar me disa efekte serioze anësore te disa nga pacientët, megjithatë nuk ka pasur ndonjë efekt të tillë i cili do ta përjashtonte përdorimin e kësaj terapie me gjene. Ky eksperiment klinik është një hap i rëndësishëm drejt zhvillimit të terapive të reja për trajtimin e këtyre çrregullimeve neurodegjenerative të trashëguara. /Telegrafi/
Promo
Reklamo këtuLufta Prigozhin - Putin
Më shumëNga Rubrika
Shkencëtarët zbuluan se sa orë në ditë duhet të ulemi, të flemë, të qëndrojmë në këmbë dhe të ushtrohemi
Është miratuar një trajtim i ri për një lloj kanceri të fshikëzës
Këto janë simptomat që i paraprijnë një krize nervore: Çfarë duhet bërë në ato momente
Investoni në të ardhmen tuaj – bli banesë në ‘Arbëri’ tani! ID-140
Shitet banesa në Fushë Kosovë në një vendodhje perfekte – 80.5m², çmimi 62,000Euro! ID-254
Ideale për zyre – në qendër të Prishtinës lëshohet banesa me qira ID-253
Bli shtëpinë e ëndrrave tuaja në Prishtinë – ZBRITJE në çmim, kapni mundësinë tani! ID-123
Krijo hapësirën tënde të biznesit – zyre me qira te 4 Llulat – 300€/muaj ID-252
Më të lexuarat
Erjolën e hedhin në mes të natës në pishinë, i ekspozohen pjesët intime
Këngëtari i famshëm britanik bën publike lidhjen me bukuroshen shqiptare, Xhoana Xheneti
Gjeti trupin e 9-vjeçares në Bunë, peshkatari: Pashë me dritë telefoni, dukej si kukull
Vrima e akullit në Antarktidë sa madhësia e Zvicrës vazhdon e rritet - shkencëtarët e zbulojnë pse
Ish-futbollisti që e la karrierën profesioniste për t'u bërë luftëtar në UFC tani po shpartallon kundërshtarët
VAR sinjalizoi për kartonin e kuq "më të keq në histori" në ligën e Francës, ndërsa tifozët thonë 'ne menduam se Liga Premier ishte keq'