Terapia me gjene zvogëlon shkallën e përkeqësimit neurologjik tek fëmijët
Terapia me gjene e cila e zëvendëson gjenin CLN2, i cili shkakton sëmundjen neurodegjenerative që është fatale për fëmijët e moshave ndërmjet 8 dhe 12 vjet, ka qenë në gjendje të ngadalësojë dukshëm shkallën e përkeqësimit neurologjik te fëmijët e trajtuar.
Burimi: Mary Ann Liebert, Inc./Genetic Engineering News
LINCL (Late Infantile Neuronal Ceroid Lipofuscinosis) është një çrregullim gjenetik autosomal recesiv, i cili shkakton degjenerimin e sistemit nervor qendror. Është një formë e sëmundjes Batten, një sëmundje e depozitimit të lizozomeve, në të cilën një material i ngjashëm me lipofuscinën nuk zbërthehet por akumulohet në neurone, duke shkaktuar çrregullim kognitiv, humbje të shikimit, pareza, dhe dëmtim progresiv të funksionit motorik.
Një studim i realizuar nga Kolegji i Mjekësisë Cornell, në New York, ka analizuar dhjetë fëmijë me LINCL të cilat i janë nënshtruar terapisë me gjene për ta zëvendësuar gjenin në defekt, CLN2, nëpërmjet administrimit të gjenit human i cili ka qenë i pranishëm në një adeno-virus (AAV). Autorët kanë raportuar se pas 18 muajsh ordinimi të kësaj terapie, shkalla e progresit të sëmundjes është zvogëluar në mënyrë të dukshme te fëmijët e trajtuar në krahasim me ata të cilët nuk janë trajtuar. Në bazën e këtyre studimeve, autorët kanë propozuar se janë të nevojshëm studimet shtesë të cilat do ta vlerësojnë sigurinë dhe efikasitetin e AAV-gjenit ndërmjetës për trajtimin e LINCL.
Edhe pse trajtimi është shoqëruar me disa efekte serioze anësore te disa nga pacientët, megjithatë nuk ka pasur ndonjë efekt të tillë i cili do ta përjashtonte përdorimin e kësaj terapie me gjene. Ky eksperiment klinik është një hap i rëndësishëm drejt zhvillimit të terapive të reja për trajtimin e këtyre çrregullimeve neurodegjenerative të trashëguara.
Lufta Prigozhin - Putin
Më shumëInvestoni në të ardhmen tuaj – bli banesë në ‘Arbëri’ tani! ID-140
Shitet banesa në Fushë Kosovë në një vendodhje perfekte – 80.5m², çmimi 62,000Euro! ID-254
Ideale për zyre – në qendër të Prishtinës lëshohet banesa me qira ID-253
Bli shtëpinë e ëndrrave tuaja në Prishtinë – ZBRITJE në çmim, kapni mundësinë tani! ID-123
Krijo hapësirën tënde të biznesit – zyre me qira te 4 Llulat – 300€/muaj ID-252
E zezë klasike, krejt sytë n’ty
Papuçe që t’flen kama n’to- Porositni me zbritje në Telegrafi Deals
Kapni zbritjen – atletet Nike për meshkuj tash me zbritje në Telegrafi Deals!
Kur nuk blen për vete, nuk blen as për kojshi – që do të thotë shfrytëzoje zbritjen në Telegrafi Deals
Sot harroni të gjitha hallet, ZBRITJA në Deals me na shku huq nuk na falet
Më të lexuarat
Njëri nga të kërkuarit për tentim vrasjen në Prishtinë e kishte rrahur reperin Fero në vitin 2018
Stradner: Vuçiq dhe Dodik po përgatisin jetësimin e idesë për "botën serbe"
I pyetur nga Bundesliga se cilit person të famshëm ia ka numrin e telefonit - Xhaka zgjodhi legjendën e futbollit
Mësohet se kush, përveç Serbisë, votoi kundër rekomandimit për anëtarësimin e Kosovës në Këshillin e Evropës
Hoxha: Grupe kriminale serbe po përgatiten për sulm në veri
"Unë thjesht dua të luaj futboll" - Vini Jr me një gjest të shëmtuar në miqësore, Laporte tallet me të pas ndeshjes