Terapia me gjene zvogëlon shkallën e përkeqësimit neurologjik tek fëmijët
Terapia me gjene e cila e zëvendëson gjenin CLN2, i cili shkakton sëmundjen neurodegjenerative që është fatale për fëmijët e moshave ndërmjet 8 dhe 12 vjet, ka qenë në gjendje të ngadalësojë dukshëm shkallën e përkeqësimit neurologjik te fëmijët e trajtuar.
Burimi: Mary Ann Liebert, Inc./Genetic Engineering News
LINCL (Late Infantile Neuronal Ceroid Lipofuscinosis) është një çrregullim gjenetik autosomal recesiv, i cili shkakton degjenerimin e sistemit nervor qendror. Është një formë e sëmundjes Batten, një sëmundje e depozitimit të lizozomeve, në të cilën një material i ngjashëm me lipofuscinën nuk zbërthehet por akumulohet në neurone, duke shkaktuar çrregullim kognitiv, humbje të shikimit, pareza, dhe dëmtim progresiv të funksionit motorik.
Një studim i realizuar nga Kolegji i Mjekësisë Cornell, në New York, ka analizuar dhjetë fëmijë me LINCL të cilat i janë nënshtruar terapisë me gjene për ta zëvendësuar gjenin në defekt, CLN2, nëpërmjet administrimit të gjenit human i cili ka qenë i pranishëm në një adeno-virus (AAV). Autorët kanë raportuar se pas 18 muajsh ordinimi të kësaj terapie, shkalla e progresit të sëmundjes është zvogëluar në mënyrë të dukshme te fëmijët e trajtuar në krahasim me ata të cilët nuk janë trajtuar. Në bazën e këtyre studimeve, autorët kanë propozuar se janë të nevojshëm studimet shtesë të cilat do ta vlerësojnë sigurinë dhe efikasitetin e AAV-gjenit ndërmjetës për trajtimin e LINCL.
Edhe pse trajtimi është shoqëruar me disa efekte serioze anësore te disa nga pacientët, megjithatë nuk ka pasur ndonjë efekt të tillë i cili do ta përjashtonte përdorimin e kësaj terapie me gjene. Ky eksperiment klinik është një hap i rëndësishëm drejt zhvillimit të terapive të reja për trajtimin e këtyre çrregullimeve neurodegjenerative të trashëguara.
Promo
Reklamo këtuLufta Prigozhin - Putin
Më shumëInvestoni në të ardhmen tuaj – bli banesë në ‘Arbëri’ tani! ID-140
Shitet banesa në Fushë Kosovë në një vendodhje perfekte – 80.5m², çmimi 62,000Euro! ID-254
Ideale për zyre – në qendër të Prishtinës lëshohet banesa me qira ID-253
Bli shtëpinë e ëndrrave tuaja në Prishtinë – ZBRITJE në çmim, kapni mundësinë tani! ID-123
Krijo hapësirën tënde të biznesit – zyre me qira te 4 Llulat – 300€/muaj ID-252
Më të lexuarat
Çfarë janë retë artificiale dhe a shkaktuan përmbytjet e mëdha në Dubai?
Gazeta ukrainase: Pse vendimi i Asamblesë Parlamentare të Këshillit të Evropës për Kosovën është humbje historike për Serbinë
“Vetëm një skuadër në Evropë është më e mirë se Bayern Munich” – legjenda e bavarezëve flet për Tuchel dhe ecurinë e klubit
Parandalohet vrasja e Volodymyr Zelenskyt - arrestohet shtetasi polak që bashkëpunonte me rusët
Zyrtare: Serie A do të ketë pesë skuadra në Ligën e Kampionëve për sezonin 2024/25
Policia serbe e dërgon në paraburgim mërgimtarin nga Gjakova që e arrestoi në kufi